Το μόριο RSQ-020 στοχεύει στην πρωτεΐνη Ταυ, η οποία όταν αναδιπλώνεται λανθασμένα και δημιουργεί συσσωματώματα, ευθύνεται για πολλές σοβαρές νευροεκφυλιστικές ασθένειες.
Ένα καινοτόμο φαρμακευτικό μόριο, το οποίο σε προκλινικές δοκιμές κατάφερε να επαναφέρει τη μαθησιακή και μνημονική ικανότητα σε ζωικά μοντέλα με χαρακτηριστικά της νόσου Αλτσχάιμερ, ανέπτυξε ελληνική ερευνητική ομάδα με επικεφαλής τον δρα Γιώργο Σκρέτα.
ΔΙΑΦΉΜΙΣΗ
ΔΙΑΦΉΜΙΣΗ
Η ανακάλυψη προέκυψε από τη συνεργασία επιστημόνων του Ερευνητικού Κέντρου Βιοϊατρικών Επιστημών «Αλέξανδρος Φλέμινγκ», του Εθνικού Ιδρύματος Ερευνών και της εταιρείας-τεχνοβλαστού «ResQ Biotech». Το μόριο RSQ-020 δρα στοχεύοντας την πρωτεΐνη Ταυ (Tau), η οποία όταν υφίσταται παθολογική αναδίπλωση και σχηματίζει συσσωματώματα συνδέεται με την εμφάνιση και την εξέλιξη σοβαρών νευροεκφυλιστικών παθήσεων.
Η ανάπτυξη του RSQ-020 βασίστηκε σε μια νέα τεχνολογική πλατφόρμα που δημιούργησε η ίδια η ερευνητική ομάδα. Η μέθοδος αξιοποιεί τροποποιημένα βακτήρια, τα οποία μπορούν να παράγουν τεράστιο αριθμό διαφορετικών υποψήφιων μορίων και παράλληλα να «δείχνουν» ποια από αυτά έχουν πραγματική βιολογική δράση. Στόχος είναι να εντοπίζονται ουσίες που μπορούν να διορθώσουν τη δυσλειτουργία πρωτεϊνών οι οποίες έχουν χάσει τη φυσιολογική τους δομή.
Ο δρ Γιώργος Σκρέτας, διευθυντής του Ινστιτούτου Βιοκαινοτομίας του Ερευνητικού Κέντρου Βιοϊατρικών Επιστημών «Αλέξανδρος Φλέμινγκ» και συνεργαζόμενος ερευνητής του Ινστιτούτου Χημικής Βιολογίας του Εθνικού Ιδρύματος Ερευνών, εξηγεί ότι η συγκεκριμένη προσέγγιση διαφοροποιείται σημαντικά από τον παραδοσιακό τρόπο ανακάλυψης φαρμάκων.
Σύμφωνα με τον ίδιο, η κλασική φαρμακευτική ανάπτυξη βασίζεται στην αναζήτηση ενός μορίου που να «ταιριάζει» σε μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη-στόχο, όπως ένα κλειδί σε μια κλειδαριά. Ωστόσο, οι πρωτεΐνες που εμπλέκονται στις ασθένειες της λανθασμένης αναδίπλωσης δεν έχουν σταθερή μορφή, αλλά μεταβάλλονται συνεχώς, γεγονός που καθιστά ιδιαίτερα δύσκολη την ανάπτυξη αποτελεσματικών θεραπειών.
«Αντί να αναζητούμε απλώς ένα μόριο που θα προσδεθεί σε μια συγκεκριμένη θέση της πρωτεΐνης, αναζητούμε απευθείας αυτό που επιτυγχάνει το επιθυμητό αποτέλεσμα. Η τεχνολογία μας μάς επιτρέπει να βλέπουμε πότε μια προβληματική πρωτεΐνη αποκαθίσταται, καθώς τα βακτήρια που χρησιμοποιούμε εκπέμπουν πράσινο σήμα όταν αυτό συμβεί», περιγράφει ο ερευνητής.
Πως λειτουργεί στην πράξη
Στην πράξη, οι επιστήμονες εισάγουν στα βακτήρια την ανθρώπινη πρωτεΐνη που μελετούν και τα έχουν προγραμματίσει ώστε να φωτίζουν μόνο όταν αυτή επιστρέψει σε πιο φυσιολογική κατάσταση. Ταυτόχρονα, τα ίδια κύτταρα παράγουν δισεκατομμύρια διαφορετικά μικρά μόρια, καθένα από τα οποία αποτελεί μια πιθανή λύση στο πρόβλημα της προβληματικής αναδίπλωσης.
Όταν ένα βακτήριο εκπέμψει φως, αυτό αποτελεί ένδειξη ότι στο εσωτερικό του βρίσκεται ένα μόριο που έχει επιτύχει τον επιθυμητό στόχο.
Με αυτόν τον τρόπο, αντί για μακροχρόνιες δοκιμές αποκλειστικά σε εργαστηριακές συνθήκες, οι ερευνητές μπορούν να εντοπίζουν μέσα σε σύντομο χρονικό διάστημα μόρια που λειτουργούν ήδη μέσα σε ζωντανά κύτταρα, ένα περιβάλλον που προσεγγίζει περισσότερο τις πραγματικές συνθήκες μιας ανθρώπινης ασθένειας.
Η τεχνολογία αναπτύχθηκε αρχικά με επίκεντρο την πλάγια μυατροφική σκλήρυνση (ALS) και την πρωτεΐνη SOD1, όμως η εφαρμογή της μπορεί να επεκταθεί σε πολλές άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις. Η λανθασμένη αναδίπλωση πρωτεϊνών αποτελεί κοινό χαρακτηριστικό ασθενειών όπως η νόσος Αλτσχάιμερ, η νόσος του Πάρκινσον και άλλες σοβαρές διαταραχές του νευρικού συστήματος.