Αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας δοκιμάζει για πρώτη φορά γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει στην αντιστροφή της γήρανσης στον άνθρωπο.
Για πρώτη φορά, άνθρωπος έλαβε θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να αντιστρέψει τη γήρανση των κυττάρων.
ΔΙΑΦΉΜΙΣΗ
ΔΙΑΦΉΜΙΣΗ
Επιστήμονες της αμερικανικής βιοτεχνολογικής εταιρείας Life Biosciences, με έδρα τη Βοστώνη, ανέπτυξαν γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει στην αποκατάσταση γερασμένων ή κατεστραμμένων κυττάρων σε ανθρώπινους ασθενείς.
Η θεραπεία τους, γνωστή ως ER-100 (AAV2-OSK), στοχεύει σε παθήσεις που χαρακτηρίζονται από βλάβη στο οπτικό νεύρο, τις λεγόμενες οπτικές νευροπάθειες.
Χρησιμοποιούν τους αποκαλούμενους παράγοντες OSK, δηλαδή τρεις πρωτεΐνες — Oct4, Sox2, Klf4 — για να πραγματοποιήσουν μερικό επιγενετικό επαναπρογραμματισμό, επαναφέροντας τη «ηλικία» των κυττάρων και τη λειτουργία τους.
Αφού δοκιμάστηκε σε τρωκτικά και πρωτεύοντα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο πρώτος άνθρωπος έλαβε πλέον τη θεραπεία.
«Πρόκειται για την πρώτη υποψήφια θεραπεία επιγενετικής αποκατάστασης που εγκρίνεται για κλινικές δοκιμές και, αν αποδειχθεί επιτυχής, η θεραπεία με ER-100 θα είναι η πρώτη φορά που κύτταρα έχουν αναζωογονηθεί σε ανθρώπους», ανέφερε η εταιρεία σε δελτίο τύπου.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία;
Οι τρεις πρωτεΐνες που χρησιμοποιούνται στη γονιδιακή θεραπεία OSK λειτουργούν σαν κουμπί επαναφοράς για τα κύτταρα, επαναφέροντάς τα σε πιο νεανική κατάσταση.
Η αλληλουχία DNA ενός ανθρώπου παραμένει σε μεγάλο βαθμό σταθερή σε όλη τη διάρκεια της ζωής, ακόμη κι όταν το σώμα γερνά. Ο επιγενετικός κώδικας όμως — που καθορίζει ποια γονίδια ενεργοποιούνται ή απενεργοποιούνται — αλλάζει με τον χρόνο.
Αυτές οι μεταβολές μπορεί να οφείλονται σε παράγοντες του τρόπου ζωής, όπως το κάπνισμα ή η κατανάλωση αλκοόλ, στη γήρανση, σε ασθένειες ή τραυματισμούς — και να οδηγήσουν σε επιβλαβείς συνέπειες, όπως ο καρκίνος ή οι νευρολογικές διαταραχές.
Η θεραπεία της Life Biosciences στοχεύει αυτές τις αλλαγές μεταφέροντας απευθείας ένα σύνολο γενετικών «οδηγιών», με τις τρεις πρωτεΐνες OSK να λειτουργούν ως διακόπτης «ενεργοποίησης» για τα στοχευμένα κύτταρα και να αναιρούν τις βλαβερές μεταβολές που έχουν συσσωρευτεί με την πάροδο του χρόνου.
Η συγκεκριμένη προσέγγιση έχει χρησιμοποιηθεί στη βιολογία για να μετατρέψει συνηθισμένα κύτταρα ξανά σε βλαστικά, μια ανακάλυψη που χάρισε στον σερ Τζον Μπ. Γκέρντον και στον Σίνια Γιαμανάκα το Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής το 2012.
Ποιες παθήσεις στοχεύει;
Η θεραπεία έχει πλέον εισέλθει στην πρώτη φάση των κλινικών δοκιμών, κατά την οποία οι επιστήμονες αξιολογούν αν είναι ασφαλής για τον άνθρωπο.
«Πρόκειται για μια σημαντική στιγμή για τη Life Bio και για τον τομέα της βιολογίας της γήρανσης», δήλωσε ο Ντέιβιντ Σίνκλερ, συνιδρυτής της Life Biosciences και καθηγητής γενετικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ.
«Η έρευνά μας δείχνει ότι η γήρανση οφείλεται σε μεγάλο βαθμό στην απώλεια επιγενετικών πληροφοριών και όχι σε μη αναστρέψιμες βλάβες. Αυτή η κλινική μελέτη αποτελεί την πρώτη ευκαιρία να δοκιμαστεί αν η αποκατάσταση αυτών των πληροφοριών μπορεί να βελτιώσει τις ανθρώπινες ασθένειες.»
Η μελέτη Φάσης 1, η πρώτη που γίνεται σε ανθρώπους, θα συμπεριλάβει άτομα με γλαύκωμα ανοικτής γωνίας (OAG) και μη αρτηριτιδική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια (NAION), δύο σοβαρές παθήσεις των οφθαλμών που προκαλούν απώλεια όρασης.
Το γλαύκωμα ανοικτής γωνίας είναι μια χρόνια, προοδευτική οφθαλμική νόσος κατά την οποία το αποχετευτικό σύστημα του ματιού φράζει, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση υγρού και την αύξηση της ενδοφθάλμιας πίεσης. Η απώλεια όρασης ξεκινά συνήθως με ανεπαίσθητες αλλαγές στην περιφερική όραση και εξελίσσεται αργά με την πάροδο του χρόνου.
Η NAION περιγράφεται συχνά ως ένα μικρό «εγκεφαλικό» του οπτικού νεύρου. Πρόκειται για μια αιφνίδια κατάσταση που προκαλείται από μειωμένη ροή αίματος στο πίσω μέρος του ματιού. Η απώλεια όρασης εμφανίζεται συνήθως γρήγορα, συχνά γίνεται αντιληπτή με το ξύπνημα και κατά κανόνα επηρεάζει το ένα μάτι.
Ποια είναι τα επόμενα βήματα;
Πέρα από το ER‑100, η Life Biosciences ανέφερε ότι αναπτύσσει εφαρμογές για πολλές ενδείξεις σε διάφορα όργανα, γεγονός που αντανακλά το ευρύ θεραπευτικό δυναμικό της μεθόδου. Η εταιρεία δοκιμάζει ήδη μια δεύτερη θεραπεία για παθήσεις του ήπατος και εργάζεται για να εφαρμόσει την προσέγγιση «επαναρύθμισης» των κυττάρων και σε άλλα όργανα του σώματος.
Η Life Biosciences δεν είναι η μόνη εταιρεία που διερευνά τους λεγόμενους παράγοντες Yamanaka για να παρατείνει το προσδόκιμο ζωής, να αναστρέψει τη γήρανση ή να αντιμετωπίσει ασθένειες.
Παρότι καμία θεραπευτική χρήση δεν έχει ακόμη εγκριθεί για αυτές τις προσεγγίσεις, το ενδιαφέρον και οι επενδύσεις στον τομέα αυξάνονται.
Η αμερικανική εταιρεία Retro Biosciences, με τη στήριξη του Σαμ Όλτμαν της OpenAI, εργάζεται με έναν σαφή στόχο: να προσθέσει δέκα υγιή χρόνια στο ανθρώπινο προσδόκιμο ζωής, αναπτύσσοντας θεραπείες που αντιστρέφουν τις ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία.
Η βιοτεχνολογική εταιρεία Shift Bioscience, με έδρα το Κέιμπριτζ στο Ηνωμένο Βασίλειο, χρησιμοποιεί επίσης τον ίδιο μηχανισμό OSK για να στοχεύσει τη βασική αιτία των νοσημάτων που συνδέονται με τη γήρανση.