Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ θα λάβουν την τελική απόφαση για το φάρμακο αργότερα φέτος.
ΔΙΑΦΉΜΙΣΗΜια ομάδα συμβούλων των αμερικανικών ρυθμιστικών αρχών υγείας ενέκρινε φάρμακο για την επιβράδυνση της νόσου Αλτσχάιμερ, θέτοντας τις βάσεις για την αναμενόμενη έγκρισή του για ασθενείς σε πρώιμο στάδιο της νόσου.
Οι σύμβουλοι ψήφισαν ομόφωνα ότι τα οφέλη του φαρμάκου υπερτερούν των κινδύνων του, οι οποίοι περιλαμβάνουν παρενέργειες όπως πρήξιμο του εγκεφάλου και αιμορραγία που θα πρέπει να παρακολουθούνται.
"Θεώρησα ότι τα στοιχεία ήταν πολύ ισχυρά στη δοκιμή που δείχνει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου", δήλωσε το μέλος της επιτροπής Dean Follmann, στατιστικολόγος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας.
Το φάρμακο, donanemab, προέρχεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly και έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει τη γνωστική έκπτωση λόγω της νόσου Αλτσχάιμερ.
Η προσέγγιση της Lilly για τη μελέτη της θεραπείας της που χορηγείται μία φορά το μήνα προκάλεσε ερωτήματα από τους αξιολογητές του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).
Οι ασθενείς στη μελέτη της εταιρείας ομαδοποιήθηκαν με βάση τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης του εγκεφάλου, που ονομάζεται tau, η οποία προβλέπει τη σοβαρότητα των γνωστικών προβλημάτων. Αυτό οδήγησε τους εμπειρογνώμονες να αναρωτηθούν εάν οι ασθενείς θα έπρεπε να ελεγχθούν για tau πριν λάβουν το φάρμακο.
Ωστόσο, οι περισσότεροι συμμετέχοντες στην επιτροπή θεώρησαν ότι υπήρχαν αρκετές ενδείξεις για το όφελος του φαρμάκου ώστε να το συνταγογραφούν ευρέως, χωρίς έλεγχο για την πρωτεΐνη.
Διακοπή της θεραπείας
Μια επιτροπή επανεξέτασης εξέτασε τα δεδομένα λόγω των ασυνήθιστων προσεγγίσεων στον τρόπο με τον οποίο δοκιμάστηκε το φάρμακο, συμπεριλαμβανομένης της διακοπής του φαρμάκου από τους ασθενείς όταν έφτασαν σε χαμηλά επίπεδα αμυλοειδούς, κολλώδους εγκεφαλικής πλάκας που συμβάλλει στη νόσο Αλτσχάιμερ.
Οι επιστήμονες της Lilly πρότειναν ότι η διακοπή της θεραπείας αποτελεί βασικό πλεονέκτημα του φαρμάκου, το οποίο θα μπορούσε να μειώσει τις παρενέργειες και το κόστος.
Ωστόσο, το προσωπικό του FDA δήλωσε ότι η Lilly παρείχε ελάχιστα στοιχεία που να υποστηρίζουν τον βέλτιστο χρόνο διακοπής ή το πόσο γρήγορα οι ασθενείς θα πρέπει να ξαναρχίσουν τη θεραπεία.
Παρά τα ερωτήματα αυτά, πολλοί συμμετέχοντες στο πάνελ θεώρησαν ότι η δυνατότητα διακοπής των δόσεων είναι πολλά υποσχόμενη.
"Είναι μια τεράστια εξοικονόμηση κόστους για την κοινωνία, μιλάμε για ακριβή θεραπεία, ακριβή παρακολούθηση", δήλωσε η Δρ Tanya Simuni από το Πανεπιστήμιο Northwestern.
Η ίδια και άλλοι εμπειρογνώμονες δήλωσαν ότι οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται και να εξετάζονται για να δουν πώς τα πάνε και αν χρειάζεται να συνεχίσουν τη θεραπεία.
Παρενέργειες
Το κύριο ζήτημα ασφάλειας με τη donanemab ήταν το πρήξιμο και η αιμορραγία στον εγκέφαλο, ένα πρόβλημα κοινό για όλα τα φάρμακα που στοχεύουν στο αμυλοειδές. Οι περισσότερες περιπτώσεις που εντοπίστηκαν στη δοκιμή της Lilly ήταν ήπιες.
Σύμφωνα με τον FDA, τρεις θάνατοι στη μελέτη donanemab συνδέθηκαν με το φάρμακο, και όλοι αφορούσαν οίδημα ή αιμορραγία στον εγκέφαλο. Ένας από τους θανάτους προκλήθηκε από εγκεφαλικό επεισόδιο, μια απειλητική για τη ζωή επιπλοκή που εμφανίζεται συχνότερα σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ.
Η επιτροπή του FDA συμφώνησε ότι οι κίνδυνοι αυτοί θα μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με προειδοποιητικές ετικέτες και εκπαίδευση για τους γιατρούς, καθώς και με ιατρικές σαρώσεις για τον εντοπισμό ασθενών που διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εγκεφαλικού επεισοδίου.